Marlin Biotech

Прямой работодатель   ·   На сайте с 2024 года   ·   marlinbiotech.com

Биотехнологическая компания Marlin Biotech ведет научные разработки генной терапии для лечения орфанных заболеваний. Основное направление исследований - детские мышечные и неврологические заболевания такие как миодистрофия Дюшенна, GNAO1 эпилепсия и FLNC кардиомиопатия. Создаются клеточные и мышиные модели заболеваний человека. В качестве терапевтических подходов применяется заместительная генная терапия, экзон-скиппинг и генная супрессия с помощью РНК-интерференции. Для доставки генотерапевтических конструкций в таргетные органы и ткани используются аденоассоциированные вирусы (ААВ) различных серотипов. Очищенные частицы ААВ высокого титра получают на базе лаборатории по масштабируемому протоколу.